Перспективы развития ген-ориентированной фармакотерапии в онкологии

Современная фармакотерапия в онкологии ориентирована на таргентные молекулярные мишени, ключевую роль в которых играют опухолевые онкогены, сигнальные пути активации опухолевого роста, механизмы вывода опухолевых клеток из-под контроля иммунной системы и процессов программируемой клеточной гибели. В настоящее время наиболее перспективной медицинской технологией прицельной фармакотерапии опухолей является ген-ориентированная терапия, выключающая механизмы избыточной продукции онкогенами факторов опухолевого роста и метастазирования. Она ориентирована на выключение механизмов транскрипции и трансляции за счет феноменов РНК-интерференции (короткие интерферирующие РНК и микроРНК), разрушения матричных нуклеиновых кислот (рибозимы, ДНКзимы), блока синтеза нуклеиновых кислот (антисмысловые олигонуклеотиды). Отдельные представители ген-ориентированных средств фармакотерапии уже внедрены в клиническую практику, существенная часть находится на различных стадиях доклинического изучения. Обсуждаются сложности доставки изучаемых средств к их мишеням и способы улучшения их стабильности в биосредах организма, перспективы их применения в онкологии.

Modern pharmacotherapy in oncology is aimed at molecular targets that have at their core tumorigenic oncogenes, signaling pathways of tumor growth, mechanisms of withdrawing tumor cells from the immunity system control and processes of programmed cell death. Currently, gene-oriented therapy deactivating the mechanisms of oncogenes’ excess production of tumor growth factors and metastasis is seen as the most promising medical technology of targeted pharmacotherapy of tumors. It is aimed at deactivating the mechanisms of transcription and translation via RNA-interference (short interfering RNA and micro RNA), the destruction of matrix nucleic acids (ribozymes, DNAzymes), blocking the synthesis of nucleic acids (antisense oligonucleotides). Certain representatives of gene-oriented pharmaceuticals have already been introduced into clinical practice; an essential part of them is at the stage of pre-clinical research. We discuss the problems of the delivery of the pharmaceuticals in question to their targets as well as ways to improve their stability in the human body and prospects of their application in pharmacology.